Самый дорогой в мире препарат "Золгенсма" зарегистрирован в России

Это лекарство, которое спасает жизни детей со спинальной мышечной атрофией. Достаточно одного укола, чтобы остановить необратимые процессы. Его цена – больше 160 млн. руб. До сих пор эту космическую сумму родители собирали всем миром. Благодаря «Золгенсма", мутировавший или отсутствующий ген замещается функционально полноценным. И лекарство малыши могут сейчас получить бесплатно и гораздо быстрее, чем раньше. С диагнозом СМА в Свердловской области живут 33 ребенка. Шесть из них получили «Золгенсма» через фонд помощи. Те, кому уже поставили укол, стремительно идут на поправку. Но ставить «Золгенсма» можно только детям до 2 лет, потом последствия заболевания будут необратимы. Благотворительные фонды уже активно принимают заявки на закупку препарата. Получить российскую инструкцию и стать доступным он должен в течение полугода после регистрации.